کمیته داروهای انسانی EMA (CHMP) توصیه اولیه خود را مبنی بر عدم تمدید مجوز بازاریابی مشروط برای Translarna (ataluren) تأیید کرده است. این دارو برای درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن که بیماری آنها ناشی از نوعی نقص ژنتیکی به نام “جهش مزخرف” در ژن دیستروفین است و قادر به راه رفتن هستند استفاده می شود.
توصیه اولیه به دنبال ارزیابی مجدد کامل مزایا و خطرات Translarna در طول تمدید مجوز بازاریابی آن بود که نتیجهگیری شد که اثربخشی آن تأیید نشده است.
شرکتی که Translarna را به بازار عرضه می کند، CHMP داده های مطالعه انجام شده پس از مجوز را به عنوان یک تعهد خاص (مطالعه 041) و نتایج حاصل از مطالعه مقایسه دو ثبت نام بیمار را مجددا ارزیابی کرد. CHMP به این نتیجه رسید که نتایج مطالعه 041 نشان نداد که این دارو در بیمارانی که توانایی راه رفتن پیشرونده آنها کاهش یافته است، که انتظار می رفت در مقایسه با سایر بیمارانی که در این مطالعه شرکت کرده بودند از مزایای بیشتری از درمان Translarna برخوردار باشند، مؤثر نبود.
نتایج نشان داد بیمارانی که از این دارو استفاده کردند میتوانستند از پیشرفتهای اخیر در درمانهای غیردارویی، به عنوان مثال فیزیوتراپی، بهره ببرند، که میتوانست مزایای بیشتری برای آنها فراهم کند. کمیته توصیه کرد که مجوز بازاریابی دارو در اتحادیه اروپا تمدید نشود.
و متخصصان نباید برای هیچ بیمار جدیدی از Translarna شروع کنند.
