پژوهشگران اطلاعات ۳۲۴ بیمار مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی ثبتشده در سامانه ملی ایران را بررسی کردند. در این مجموعه، تنها یک بیمار، یعنی حدود ۰٫۳ درصد، سابقه ابتلا به دو سرطان متفاوت داشت.
این دارو که روزانه به شکل یک قرص ۳۰ میلیگرمی مصرف میشود، نخستین درمان خوراکی تأییدشده برای این بیماری محسوب سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با تأیید لیسرایا Lisraya، نخستین داروی خوراکی اختصاصی برای درمان بزرگسالان مبتلا به درماتومیوزیت، یک بیماری نادر خودایمنی که عضلات و پوست را درگیر میکند، موافقت کردمیشود
مدیر عامل بیمه سلامت گفت: برای تحت پوشش قرار گرفتن بیماران نادر، این بیماران و بنیاد بیماریهای نادر مطالباتشان را با ما در میان بگذارند.
سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای نخستینبار یک ژندرمانی را برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع ۱a تأیید کرد؛ اقدامی که میتواند نقطه عطفی در درمان یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر باشد و وابستگی بیماران به رژیم سختگیرانه نشاسته ذرت برای کنترل قند خون را کاهش دهد.
نوعی بیماری نادر و شدید دوران کودکی که با صرع، تأخیر رشد و نشانههای اوتیسم همراه است، پژوهشگران را به سوی روشی کاملاً شخصیسازیشده برای هدفگرفتن عامل ژنتیکی بیماری هدایت کرده است.
خبر خوش برای بیماران نادر ؛ ۲۵ بیماری نادر جدید به فهرست تحت پوشش بیمه تکمیلی اضافه شد. همچنین پوشش بیش از ۱۳۰ گروه بیماری خاص و صعبالعلاج در صندوق ویژه تصویب شده است. لیست کامل و جزئیات تعهدات را بخوانید.
مدیرعامل شرکت الکسیون (زیرمجموعه تخصصی بیماریهای نادر شرکت استرازنکا) اعلام کرد که حوزه بیماریهای نادر هنوز تا حد زیادی بکر است و فرصتهای عظیمی برای تولید داروهای جدید برای هزاران بیماری بدون درمان تائید شده وجود دارد.
در حالی که تاکنون 518 بیماری نادر در ایران شناسایی شده عضو کمیسیون پزشکی بنیاد بیماریهای نادر میگوید در ایران یک سوم بیماران نادر تحت پوشش بیمه سلامت هستند و بقیه بیماران عملا باید هزینههای درمانی خود را بپردازند.
بنیاد بیماریهای نادر ایران ضمن احترام به عموم مردم، بیماران گرامی و خانوادههای محترم…
