برچسب اختلال ژنتیکی

N00022061 B

FDA نخستین قرص درمان بیماری نادر درماتومیوزیت را تأیید کرد

این دارو که روزانه به شکل یک قرص ۳۰ میلی‌گرمی مصرف می‌شود، نخستین درمان خوراکی تأییدشده برای این بیماری محسوب سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با تأیید لیسرایا Lisraya، نخستین داروی خوراکی اختصاصی برای درمان بزرگسالان مبتلا به درماتومیوزیت، یک بیماری نادر خودایمنی که عضلات و پوست را درگیر می‌کند، موافقت کردمی‌شود

IMG_20260613_180320_083

یک سوم بیماران نادر هیچ پوشش بیمه ای ندارند

در حالی که تاکنون 518 بیماری نادر در ایران شناسایی شده عضو کمیسیون پزشکی بنیاد بیماری‌های نادر می‌گوید در ایران یک سوم بیماران نادر تحت پوشش بیمه سلامت هستند و بقیه بیماران عملا باید هزینه‌های درمانی خود را بپردازند.

IMG_20260613_180347_036

رنج مضاعف؛ وقتی بیماری، تنها نگرانی خانواده‌ها نیست

تشکیل «صندوق بیماری‌های خاص و صعب‌العلاج» در سال‌های اخیر، نقطه عطفی در نگاه حاکمیت به این حوزه محسوب می‌شد. تصویب این صندوق در مجلس و تأکید بر تأمین منابع مالی آن، حاصل سال‌ها تلاش مجدانه بنیاد بیماری‌های نادر و نمایندگان دغدغه‌مند مجلس بود. اما اکنون این پرسش مطرح است که این صندوق به کدام نهاد گزارش عملکرد می‌دهد؟

63865069 (1)

درمان یک اختلال نادر در کودکان با ترکیب به‌دست‌آمده از ویتامین B3

یک گروه پژوهشی چندملیتی در یک پژوهش مشترک روی مینی‌مغزهای پرورش‌یافته از سلول‌های بنیادی نشان داده‌اند که یک ترکیب طبیعی به‌دست‌آمده از ویتامین B3 می‌تواند امیدی برای درمان یک اختلال نادر و ویرانگر در کودکان باشد.پژوهشگران در یک پژوهش پیشگامانه در حوزه نوروژنتیک، روش‌های درمانی امیدوارکننده‌ای را برای یک بیماری مادرزادی مخرب که توسط جهش در ژن DHDDS ایجاد می‌شود، کشف کرده‌اند.

💙 حمایت از بیماران نادر

با کمک شما می‌توانیم در مسیر درمان و حمایت از بیماران نادر قدمی کوچک اما ارزشمند برداریم.

۵۰ هزار تومان کمک می‌کنم ۱۰۰ هزار تومان کمک می‌کنم ۵۰۰ هزار تومان کمک می‌کنم
بعداً کمک می‌کنم