پژوهشگران اطلاعات ۳۲۴ بیمار مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی ثبت‌شده در سامانه ملی ایران را بررسی کردند. در این مجموعه، تنها یک بیمار، یعنی حدود ۰٫۳ درصد، سابقه ابتلا به دو سرطان متفاوت داشت.
این دارو که روزانه به شکل یک قرص ۳۰ میلی‌گرمی مصرف می‌شود، نخستین درمان خوراکی تأییدشده برای این بیماری محسوب سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با تأیید لیسرایا Lisraya، نخستین داروی خوراکی اختصاصی برای درمان بزرگسالان مبتلا به درماتومیوزیت، یک بیماری نادر خودایمنی که عضلات و پوست را درگیر می‌کند، موافقت کردمی‌شود
سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای نخستین‌بار یک ژن‌درمانی را برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع ۱a تأیید کرد؛ اقدامی که می‌تواند نقطه عطفی در درمان یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر باشد و وابستگی بیماران به رژیم سخت‌گیرانه نشاسته ذرت برای کنترل قند خون را کاهش دهد.
خبر خوش برای بیماران نادر ؛ ۲۵ بیماری نادر جدید به فهرست تحت پوشش بیمه تکمیلی اضافه شد. همچنین پوشش بیش از ۱۳۰ گروه بیماری خاص و صعب‌العلاج در صندوق ویژه تصویب شده است. لیست کامل و جزئیات تعهدات را بخوانید.
مدیرعامل شرکت الکسیون (زیرمجموعه تخصصی بیماریهای نادر شرکت استرازنکا) اعلام کرد که حوزه بیماریهای نادر هنوز تا حد زیادی بکر است و فرصت‌های عظیمی برای تولید داروهای جدید برای هزاران بیماری بدون درمان تائید شده وجود دارد.
در حالی که تاکنون 518 بیماری نادر در ایران شناسایی شده عضو کمیسیون پزشکی بنیاد بیماریهای نادر می‌گوید در ایران یک سوم بیماران نادر تحت پوشش بیمه سلامت هستند و بقیه بیماران عملا باید هزینه‌های درمانی خود را بپردازند.
دانشمندان در پژوهشی تازه دریافتند منشأ اصلی بیماری التهابی نادر «اِم‌کِی‌دی» (MKD) در سلول‌های ایمنی موسوم به «قاتل طبیعی» قرار دارد، نه سلول‌هایی که پیش‌تر عامل بیماری تصور می‌شدند. این کشف می‌تواند مسیر توسعه درمان‌های هدفمند و مؤثرتر برای بیماران را هموار کند.
تشکیل «صندوق بیماریهای خاص و صعب‌العلاج» در سال‌های اخیر، نقطه عطفی در نگاه حاکمیت به این حوزه محسوب می‌شد. تصویب این صندوق در مجلس و تأکید بر تأمین منابع مالی آن، حاصل سال‌ها تلاش مجدانه بنیاد بیماریهای نادر و نمایندگان دغدغه‌مند مجلس بود. اما اکنون این پرسش مطرح است که این صندوق به کدام نهاد گزارش عملکرد می‌دهد؟
جریان جنگ ۴۰ روزه آمریکا و اسرائیل با ایران، بخشی…
با کمک شما می‌توانیم در مسیر درمان و حمایت از بیماران نادر قدمی کوچک اما ارزشمند برداریم.
۵۰ هزار تومان کمک می‌کنم ۱۰۰ هزار تومان کمک می‌کنم ۵۰۰ هزار تومان کمک می‌کنم
