این دارو که روزانه به شکل یک قرص ۳۰ میلیگرمی مصرف میشود، نخستین درمان خوراکی تأییدشده برای این بیماری محسوب سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با تأیید لیسرایا Lisraya، نخستین داروی خوراکی اختصاصی برای درمان بزرگسالان مبتلا به درماتومیوزیت، یک بیماری نادر خودایمنی که عضلات و پوست را درگیر میکند، موافقت کردمیشود
سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای نخستینبار یک ژندرمانی را برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع ۱a تأیید کرد؛ اقدامی که میتواند نقطه عطفی در درمان یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر باشد و وابستگی بیماران به رژیم سختگیرانه نشاسته ذرت برای کنترل قند خون را کاهش دهد.
خبر خوش برای بیماران نادر ؛ ۲۵ بیماری نادر جدید به فهرست تحت پوشش بیمه تکمیلی اضافه شد. همچنین پوشش بیش از ۱۳۰ گروه بیماری خاص و صعبالعلاج در صندوق ویژه تصویب شده است. لیست کامل و جزئیات تعهدات را بخوانید.
مدیرعامل شرکت الکسیون (زیرمجموعه تخصصی بیماریهای نادر شرکت استرازنکا) اعلام کرد که حوزه بیماریهای نادر هنوز تا حد زیادی بکر است و فرصتهای عظیمی برای تولید داروهای جدید برای هزاران بیماری بدون درمان تائید شده وجود دارد.
در حالی که تاکنون 518 بیماری نادر در ایران شناسایی شده عضو کمیسیون پزشکی بنیاد بیماریهای نادر میگوید در ایران یک سوم بیماران نادر تحت پوشش بیمه سلامت هستند و بقیه بیماران عملا باید هزینههای درمانی خود را بپردازند.
بنیاد بیماریهای نادر ایران ضمن احترام به عموم مردم، بیماران…
تشکیل «صندوق بیماریهای خاص و صعبالعلاج» در سالهای اخیر، نقطه عطفی در نگاه حاکمیت به این حوزه محسوب میشد. تصویب این صندوق در مجلس و تأکید بر تأمین منابع مالی آن، حاصل سالها تلاش مجدانه بنیاد بیماریهای نادر و نمایندگان دغدغهمند مجلس بود. اما اکنون این پرسش مطرح است که این صندوق به کدام نهاد گزارش عملکرد میدهد؟
یک گروه پژوهشی چندملیتی در یک پژوهش مشترک روی مینیمغزهای پرورشیافته از سلولهای بنیادی نشان دادهاند که یک ترکیب طبیعی بهدستآمده از ویتامین B3 میتواند امیدی برای درمان یک اختلال نادر و ویرانگر در کودکان باشد.پژوهشگران در یک پژوهش پیشگامانه در حوزه نوروژنتیک، روشهای درمانی امیدوارکنندهای را برای یک بیماری مادرزادی مخرب که توسط جهش در ژن DHDDS ایجاد میشود، کشف کردهاند.
جریان جنگ ۴۰ روزه آمریکا و اسرائیل با ایران، بخشی…
