بیماریهای نادر، که در مناطق مختلف جهان تعاریف متفاوتی دارند، در مجموع بر نزدیک به ۳۰۰ میلیون نفر تأثیر میگذارند. با وجود تعداد کم مبتلایان به هر بیماری نادر بهصورت جداگانه، در مجموع این بیماران با چالشهای جدی در زمینه تشخیص و درمان مواجه هستند. تاکنون درمانهای محدودی برای این بیماریها توسعه یافته و در بسیاری از موارد، بیماران در مقایسه با مبتلایان به بیماریهای شایع، از خدمات درمانی و تشخیصی بهموقع محروم میمانند. این مطالعه به بررسی چالشهای موجود برای بیماران نادر و سیستمهای مراقبت بهداشتی در منطقه خاورمیانه و شمال آفریقا (MENA) پرداخته و به دنبال ارائه راهبردهایی برای بهبود دسترسی به درمان است.
روششناسی
مطالعه حاضر از یک رویکرد سهمرحلهای استفاده کرده است:
۱. بررسی متون علمی و گزارشهای غیررسمی
در این مرحله، مقالات علمی و مستندات موجود درباره چالشهای جهانی بیماران مبتلا به بیماریهای نادر مورد بررسی قرار گرفت. همچنین اطلاعاتی درباره مقررات دارویی در کشورهای مختلف جمعآوری شد.
نظرسنجی از نمایندگان شرکتهای دارویی
یافتههای مرحله اول مبنای طراحی یک نظرسنجی از نمایندگان صنعت داروسازی در سه کشور عربستان سعودی، مصر و امارات متحده عربی قرار گرفت. این نظرسنجی به شناسایی موانع دسترسی بیماران نادر به درمان و سیاستهای موجود در این کشورها پرداخت.
مصاحبه با کارشناسان دولتی
برای اعتبارسنجی نتایج نظرسنجی، مصاحبههایی با متخصصان و مسئولان دولتی انجام شد. این مرحله منجر به ارائه پیشنهادهایی برای کاهش موانع و بهبود وضعیت بیماران نادر گردید.
نتایج
نتایج بهدستآمده از بررسی متون، نظرسنجی و مصاحبهها نشان داد که بیماران نادر در منطقه با چندین چالش عمده مواجه هستند، از جمله:
کمبود آگاهی عمومی و تخصصی درباره بیماریهای نادر
مشکلات در فرآیند دریافت مجوز بازاریابی برای داروهای ویژه این بیماران
هزینههای بالای داروهای نادر (اورفان) و نبود حمایتهای کافی
پیشنهادها و راهکارها
برای کاهش این چالشها، مجموعهای از اقدامات در کشورهای مورد بررسی پیشنهاد شد، از جمله:
تقویت همکاری بین وزارت بهداشت و شرکتهای داروسازی برای بهبود فرآیندهای درمان و تأمین دارو
ایجاد یک مسیر مستقل برای ثبت داروهای نادر با معیارهای مشخص و جدول زمانی دقیق
تدوین سیاستهای حمایتی مالی شامل تعیین سقف هزینههای اثربخش برای داروهای اورفان
ارائه یک تعریف مشخص از بیماریهای نادر و تدوین قوانین ویژه برای حمایت از بیماران
افزایش استفاده از “موافقتنامههای ورود مدیریتشده” برای تسهیل دسترسی بیماران به داروها
نتیجهگیری
بیماریهای نادر در منطقه خاورمیانه و شمال آفریقا، همانند سایر نقاط جهان، چالشهای قابلتوجهی را برای بیماران و سیستمهای بهداشتی ایجاد کردهاند. برای رفع این موانع، اجرای راهبردهای جامع و هدفمند ضروری است. با اتخاذ سیاستهایی که هم کارایی اقتصادی و هم عدالت درمانی را در نظر بگیرند، میتوان دسترسی به درمان را بهبود بخشید و کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماریهای نادر را ارتقا داد
